파로스아이바이오(대표 윤정혁)는 차세대 급성 골수성 백혈병 치료제(AML)로 개발 중인 PHI-101이 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 24일 밝혔다.

PHI-101은 이번 지정을 통해 유럽 내 희귀·난치성 질환 치료제 개발 분야에서 혁신 신약의 잠재력과 가능성을 공식적으로 인정받고, 차세대 급성 골수성 백혈병 치료제로서의 위상을 확고히 했다는 점에서 주목받고 있다. 

유럽의약품청은 유럽 내 유병률 10만명당 50명 미만인 희귀질환 중 기존 치료법이 없거나 새로운 치료 옵션이 절실한 경우, 중요한 치료적 이점을 제공할 것으로 기대되는 신약 후보에 희귀의약품 지위를 부여한다.

파로스아이바이오는 PHI-101이 유럽에서 희귀의약품으로 지정됨에 따라 ▲신약 허가 심사 기간 단축 ▲임상시험 관련 자문 ▲품목 허가 신청 수수료 및 각종 개발 비용 감면 ▲신약 허가 후 10년간 시장 독점권 등 다양한 혜택을 받게 될 예정이다. 이에 따라 PHI-101은 유럽 시장에서 신속하게 개발 허가 및 상용화될 수 있는 기반을 마련하는 동시에, 글로벌 시장 진출에도 유리한 조건을 갖추게 됐다.

PHI-101은 파로스아이바이오가 자체 개발한 AI 신약개발 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverse)’를 통해 도출한 혁신 항암 신약 후보로, FLT3 단백질의 다양한 저항성 돌연변이를 표적으로 하는 차세대 AML 치료제다. 재발·불응성 AML 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제시하며, 글로벌 임상 1상에서 높은 치료 효능과 비임상에서 AI 기반 예측을 통한 심장독성 안전성이 확인된 바 있다.

PHI-101의 대상 질환인 급성 골수성 백혈병(AML)은 기존 승인 치료제의 높은 재발률과 약물 내성 한계 등으로 인해 새로운 치료법이 절실한 희귀·난치성 질환이다. 특히, FLT3 변이가 있는 AML 환자는 그렇지 않은 경우 대비 생존율이 약 2배 낮고, 재발 위험이 높아 혁신 치료제 개발이 시급한 상황이다.

앞서 PHI-101은 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았고, 지난해에는 국내 식약처로부터도 개발단계 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

윤정혁 파로스아이바이오 대표이사는 “PHI-101이 유럽의약품청으로부터 희귀의약품 지정을 받은 것은 글로벌 시장에서 그 혁신성과 잠재력을 공식적으로 인정받은 중요한 성과이며 이번 지정을 계기로 전 세계적으로 PHI-101에 대한 관심이 더욱 고조되고 있다.”라며 “기존 치료제에 한계가 있는 재발·불응성 급성 골수성 백혈병 환자들에게 하루빨리 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 개발에 더욱 박차를 가할 것”이라고 밝혔다.

한편, 파로스아이바이오는 2023년 7월 상장한 인공지능(AI) 기반 혁신 신약 개발 전문기업으로 AI 기술을 활용한 혁신 신약개발에 주력하며 글로벌 시장 진출을 위한 다양한 기회를 모색 중이다. 대표 파이프라인인 PHI-101은 급성 골수성 백혈병 환자 등 생명을 위협하는 중대한 질환이 있는 환자를 치료하기 위해 서울대학교병원, 서울성모병원, 서울아산병원 등이 신청해 식약처로부터 치료목적 사용승인을 여러 차례 받은 바 있다.