암젠코리아의 ‘블린사이토(성분명 블리나투모맙)’이 필라델피아 염색체 음성 급성림프모구성백혈병 공고요법 허가를 통해 환자들에게 새 옵션을 제시한다. 

이중 특이적 T세포 결합체 ‘블린사이토’는 2015년 11월 필라델피아 염색체 음성(Ph-)의 재발 또는 불응성 전구 B세포 ALL 치료 적응증으로 허가받으며 우리나라에 처음 등장했다. 또 2020년 9월에는 미세잔존질환이 0.1% 이상인 첫 번째 또는 두 번째 관해 상태의 전구 B세포 ALL 치료에 대해 허가받으며 영역을 확장해왔다.

암젠코리아는 12일 기자간담회를 개최하고 질환 현황과 블린사이토의 치료적 가치에 대해 소개했다.

이번 기자간담회의 첫 순서로 서울성모병원 혈액내과 윤재호 교수는 30~70세 성인환자의 전구 B세포 ALL 환자를 대상으로 유도 후 공고요법 치료 단계에서 화학요법 단독 투여와 블린사이토 교차 투여를 비교한 E1910 임상연구 데이터를 중심으로 ALL 최신 치료 지견에 대해 발표했다.

윤재호 교수는 “그동안 전구 B세포 ALL 치료에서 1차 치료 후 첫 번째 완전관해 단계에서는 재발 위험을 줄이기 위한 공고요법으로 쓸 수 있는 치료 옵션이 화학요법 및 조혈모세포이식밖에 없었다”면서 “재발위험 감소와 생존율 개선 효과를 보인 새로운 치료 선택지가 제시됐다는 점에서 블린사이토 E1910 임상 데이터의 결과는 매우 고무적”이라고 평가했다.

E1910 임상연구 결과에 따르면 MRD 음성인 성인 전구 B세포 ALL 환자에게 1차 치료 공고요법으로 블린사이토 및 화학요법을 교차 투여한 경우 3년 전체 생존율은 85%로, 화학요법 단독 투여군의 전체 생존율 68% 대비 높게 나타났다.

또한 블린사이토 및 화학요법 교차 투여군은 화학요법 단독 투여군 대비 59%의 사망 위험 감소를 보였다. 3년 무재발 생존율을 평가한 결과에서도 블린사이토 및 화학요법 교차 투여군이 80%로 화학요법 단독 투여군(64%)보다 높게 나타났다.

윤 교수는 “전구 B세포 ALL은 진행 속도가 매우 빠르고 재발 위험이 높은 만큼, 블린사이토 공고요법이라는 새로운 ALL 재발 위험 관리를 위한 매우 안전한 치료 옵션이 환자와 의료진에게 제공할 수 있는 치료적 혜택이 매우 클 것”이라고 전했다.

다음 순서로 서울아산병원 소아청소년종양혈액과 김혜리 교수가 국내 소아 전구 B세포 ALL 치료 환경에서의 의학적 미충족 수요와 더불어, 새로 진단된 소아 전구 B세포 ALL 환자를 대상으로 진행된 AALL1731 임상 연구 데이터에 대해 발표했다.

김혜리 교수는 “소아 ALL은 지난 20여 년간 고전적인 화학요법 외에 별다른 치료 옵션이 존재하지 않아 의료진들에게는 새로운 치료 옵션에 대한 관심과 요구가 지속적으로 있어왔다”고 설명했다.

AALL1731 임상 연구는 미국국립암연구소(NCI) 표준위험군의 전구 B세포 ALL 소아 환자 중 평균 또는 높은 재발 위험이 있는 MRD 음성 환자를 대상으로 진행됐다.

연구 결과 추적기간 중앙값 2.5년에서 추정된 3년 무질병 생존율은 전체 환자군에서 블린사이토 및 화학요법 교차 투여군이 96.0%로 화학요법 단독 투여군의 87.9% 대비 크게 향상된 것으로 나타났다. 

김 교수는 “블린사이토 공고요법 임상연구들은 화학요법을 기반의 기존 표준치료의 한계를 넘어서서, 소아 ALL 환자들이 완치의 가능성에 한걸음 더 다가설 수 있는 새로운 발판을 마련해 줄 것으로 기대한다”고 밝혔다.

이번 기자간담회에서는 블린사이토의 급여 확대의 필요성도 대두됐다. 김 교수는 “블린사이토가 재발·불응성 ALL 환자에게 급여가 적용되고 있지만, MRD 양성 환자에게도 급여 지원이 필요하다”고 말하며 “AALL1731 연구처럼 미국에서 표준 치료로 인정받은 치료법이 국내에서도 신속하게 급여 기준에 반영될 필요가 있다”고 설명했다.

김 교수에 따르면 현재 대한소아혈액종양학회에서는 소아 ALL 환자 전원을 대상으로 동일한 프로토콜을 적용하는 임상시험을 진행하고 있는데, 미세잔존암 평가와 위험군 분류의 표준화가 이뤄질 전망이다.

회사측에서도 급여 확대를 위한 의지를 밝혔다. 암젠코리아 김민지 이사는 “MRD 양성 환자에 대한 블린사이토의 급여 확대에 대해서도 논의가 진행 중”이라며 “미국과 유럽에서는 MRD 양성 환자 치료에서 블린사이토의 유용성이 인정돼 이미 급여가 적용되고 있으며, 국내에서도 이를 반영하기 위한 절차를 진행 중”이라고 말했다.

이어서 “급성림프모구성백혈병의 치료 전략이 변화함에 따라, 국내에서도 환자들에게 보다 최적화된 치료 옵션이 제공될 수 있도록 의료진과 지속적으로 협력하겠다”고 전했다.

마지막으로 발표에 나선 암젠코리아 의학부 이상진 상무는 “블린사이토는 기존 화학요법과는 달리 환자가 갖고 있는 면역 세포를 활성화시켜 백혈병 세포의 사멸을 유도하는 혁신적인 이중 특이적 T세포 결합체 치료제로, 재발∙불응성 ALL, MRD 양성 ALL 치료에 이어 공고요법까지 치료 스펙트럼을 확장하며 ALL 치료의 새로운 패러다임을 지속적으로 제시해 왔다”고 밝혔다.

이어서 “암젠은 블린사이토를 통해 국내 전구 B세포 ALL 환자들에게 조기 치료 옵션을 제공하기 위해 꾸준히 노력해왔으며, 향후에도 재발 위험 감소 및 생존기간 연장에 효과적인 치료 전략 수립에 지속적으로 기여할 수 있는 혁신적인 치료제를 적기에 국내 도입할 수 있도록 노력하겠다”고 전했다.

이 날 행사에 참석한 신수희 대표는 “블린사이토는 2015년 국내 허가 이후 지난 10여 년간 ALL 환자분들의 치료 여정을 함께하며 치료 성적 개선에 기여해 왔다. 이번 적응증 확대를 통해 환자분들께 공고요법 단계에서부터 블린사이토 치료를 제공할 수 있게 돼 뜻깊게 생각한다”고 밝혔다.

이어서 “암젠의 사명은 환자가 희망을 잃지 않고 내일의 소중한 삶을 이어갈 수 있도록 돕는 것이다. 앞으로도 암젠은 ALL처럼 가장 치료가 어려운 질환 영역에서 환자들과 함께하는, 환자 중심의 치료를 위해 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

한편 블린사이토는 미국에서 지난 2024년 6월 생후 1개월 이상 소아 및 성인에서 CD19 양성 필라델피아 염색체 음성 전구 B세포 급성림프모구성백혈병의 공고요법 치료제로 승인받은 바 있다.