한국화이자제약(대표이사 사장 오동욱)은 자사의 경구용 JAK 억제제 ‘리트풀로캡슐50mg(성분명: 리틀레시티닙토실산염)’이 지난 24일 식품의약품안전처로부터 중증 원형탈모증(AA, Alopecia Areata) 환자에 대한 치료제로 허가를 받았다고 밝혔다.

리트풀로캡슐50mg(리틀레시티닙토실산염)은 성인 및 12세 이상의 청소년에서 중증 원형탈모증 치료제로 허가받은 1일 1회 경구용 JAK(Janus kinase) 억제제이자, 국내 원형탈모증 치료제 중 청소년 환자 대상으로도 승인된 최초이자 유일한(2024년 9월 기준) 의약품이다.

원형탈모는 모낭에 대한 자가면역 공격을 특징으로 하며 연령 및 성별과 무관하게 발생하는 질환이다. 전 세계 약 1억 4600만명이 앓고 있으며(2018년 보고 기준), 국내 환자 수는 2023년 17만 8009명으로 2013년 15만 4380명에서 약 15.3% 증가했다. 과거 원형탈모 치료는 코르티코스테로이드가 주를 이뤘으나, 최근에는 소분자제제인 JAK 억제제가 등장하면서 중증 원형탈모 치료 옵션이 점차 확대되고 있다.

‘리트풀로캡슐50mg(리틀레시티닙토실산염)’의 이번 허가는 2018년 12월부터 2021년 6월까지 두피 탈모 정도가 50% 이상인 환자 718명 대상 18개국 118개 기관에서 진행된 ALLEGRO 연구 결과를 바탕으로 이뤄졌다. 

그 결과, 리트풀로캡슐50mg(리틀레시티닙토실산염) 치료군에서 위약군 대비 통계적으로 유의하게 높은 비율로 80% 이상의 두피가 모발로 덮인 것을(Severity of Alopecia Tool, SALT≤20) 확인했다(리트풀로캡슐50mg(리틀레시티닙토실산염) 투약군 23% VS. 위약군 1.6%). 리트풀로캡슐50mg(리틀레시티닙토실산염) 치료군과 위약군 간 이상반응 발생률은 비슷했으며, 사망자는 없었다.

이지은 한국화이자제약 전무(희귀질환사업부 총괄)는 “이번 리트풀로캡슐50mg(리틀레시티닙토실산염) 국내 허가를 통해 이전에 청소년을 위한 치료 옵션이 없었던 중증 원형탈모 환자 치료에 새로운 치료 옵션을 제공하게 돼 뜻깊다”며 “앞으로도 국내 피부면역 환자들의 치료 환경 개선에 기여할 수 있도록 최선을 다하겠다“고 전했다.

한편, ‘리트풀로캡슐50mg(리틀레시티닙토실산염)은 지난해 6월 12세 이상 성인 및 청소년 환자를 대상으로 미국식품의약국(FDA)이 승인한 중증 원형탈모 치료제다. 12세 이상 청소년 환자 대상으로는 최초이자 유일하게(2023년 6월 기준) FDA 허가를 받았으며, 중증 원형탈모 치료제로서 탈모 증상으로 고통받는 젊은 환자들에게 새로운 치료옵션을 제시했다.