오리온 바이오테크(Aurion Biotech)가 수포성 각막증(bullous keratopathy of the cornea) 치료제인 ‘비즈노바(Vyznova)’(일반명: 넬테펜도셀(neltependocel))를 일본에서 상업적으로 출시했다고 24일(현지 시간) 발표했다. 

회사는 이 치료제가 각막 내피 질환 치료를 위해 승인된 최초의 세포 치료제라고 믿으며, 이 제품은 일본에서 규제 승인과 급여 승인을 모두 받았다.

이번 상업적 출시는 일본 교토에 위치한 교토부립의과대학(Kyoto Prefecture University of Medicine, KPUM)의 기노시타 시게루(Shigeru Kinoshita) 교수가 집도한 세포 치료 시술로 시작됐다. 기노시타 교수는 각막 내피 세포 치료제의 연구 및 개발과 각막 내피 세포를 체외에서(in vitro) 증식시키는 독점적인 프로세스를 개척했다.

몇 년 전 오리온 바이오텍은 기노시타와 KPUM으로부터 해당 기술을 인수했고, 회사는 Vyznova의 생성분(active moiety)인 완전하게 분화된 동종 인간 각막 내피 세포(allogeneic human corneal endothelial cell)의 제조를 확장해 혁신을 계속 이어왔다.

기노시타 교수는 “25년 넘게 연구한 혜택이 이제 환자들에게 현실이 됐고, 이러한 이정표를 달성하기 위해 함께 노력한 동료, 멘토, 교토부립의과대학의 놀라운 공헌에 진심으로 감사드린다”며 “누구보다도 감사를 드리는 것은 자신의 필요를 이해하도록 도와주고, 이 획기적인 재생의학의 개발을 신뢰해준 환우들”이라고 전했다.

수포성 각막증은 각막 내피 세포에 영향을 미쳐서 시력을 위협하고 약화시키는 질병이다. 수포성 각막증은 각막에 물집 형태로 수분이 축적돼 심한 통증을 유발할 수 있다. 내피 세포의 기능의 부전이나 사멸 시 체내에서(in vivo) 복제되지 않기 때문에 내피 세포는 영원히 사라진다. 이후 발생하는 혼탁으로 각막의 투명성이 손상되고 이러한 상태가 진행되면서 시력이 저하된다. 

환자는 흐려진 시야, 밝은 불빛을 응시할 때의 눈부심과 후광, 야간 운전의 어려움, 전반적인 불편감을 경험할 수 있다. 치료하지 않고 방치하면 시간이 지남에 따라 환자의 증상이 악화돼 결국에는 실명까지 이를 수 있다.

오리온 바이오테크의 최고경영자인 그렉 쿤스트(Greg Kunst)는 “이 치료제가 일본에서 상업적으로 출시된 것은 각막 내피 질환으로 고통받는 전 세계 환자들에게 기쁜 소식”이라며 “올해 초 일본에서 규제 승인과 환급 승인을 받은 이후 우리는 일본의 각막 전문가들과 긴밀히 협력해 이 쇠약성 질환을 앓고 있는 환자를 치료하기 위한 모범 사례를 채택하고 전파할 계획”이라고 전했다.

지금까지 수포성 각막증은 기증 각막 조직을 이용한 각막 이식을 통해 치료해 왔지만, 기증 각막의 공급은 만성적으로 부족했다. 한 조사에 따르면 전 세계적으로 질병에 걸린 눈 70개당 이식 가능한 기증 각막은 1개에 불과한 것으로 추정된다. 일본의 각막 조직 부족은 수포성 각막증 치료에 있어 중요한 난제였다. 이러한 상황과는 대조적으로 오리온 바이오텍은 단일 기증자의 각막 내피 세포로부터 최대 1000회 분량을 생산할 수 있는 제조 공정을 개발했다.

일본 오리온 바이오테크의 수석 이사인 마이클 하세가와(Michael Hasegawa)는 “비즈노바의 출시는 일본 정부의 재생 의약품에 대한 초기투자를 포함해 여러 출처의 노력과 지원이 이룬 결정체”라며 “기노시타 교수의 영감을 주는 리더십과 오리온 바이오텍과의 지속적인 협력에 감사드리며, 엄격한 기준에 따라 의약품을 생산해 준 CDMO 파트너인 S-RACMO에도 감사드린다”고 밝혔다. 이어 그는 “질병 치료를 위해 안전하고 효과적이며 침습을 최소화한 시술이 필요한 환자들에게 이 치료법을 제공할 일이 기대된다”고 덧붙였다.

이 새로운 소식은 오리온 바이오텍이 미국과 캐나다에서 진행 중인 임상 1상/2상 시험에서 97명의 피험자 등록 및 투약을 완료했다는 발표에 뒤이어 곧바로 나왔다. 또한 미국 식품의약국(FDA)은 최근 오리온 바이오텍에 혁신 치료제(Breakthrough Therapy) 지정과 첨단재생의약치료제(Regenerative Medicines Advanced Therapy) 지정을 모두 부여했다.