한국노바티스(대표이사 사장 유병재)는 9월 22일 세계 만성골수성백혈병의 날을 맞아 만성골수성백혈병 환자들을 응원하는 ‘바꿀 수 있는 불편은 바꾸세요’ 사내 행사를 20일 진행했다고 24일 밝혔다.

매년 9월 22일은 질환 인지도를 높이고, 환자를 응원하기 위해 2011년 전 세계 환자 커뮤니티가 지정한 세계 만성골수성백혈병의 날이다. ‘9번 염색체’와 ‘22번 염색체’의 일부 유전자가 서로 자리바꿈을 하면서 BCR::ABL1 유전자가 생성되고, 이 유전자가 타이로신 키나제를 활성화시켜 암세포의 성장이 이루어지며 만성골수성백혈병이 발병하게 된다. 세계 만성골수성백혈병의 날은 이러한 발병 기전에서 비롯돼 9월 22일로 지정됐다.

만성골수성백혈병은 타이로신 키나제 억제제(Tyrosine Kinase Inhibitor, 이하 TKI)의 발전으로 환자의 생존율이 85%에 육박하는 등 치료 환경이 극적으로 개선됐다. 그러나 이전에 2가지 이상 TKI 치료를 받은 만성골수성백혈병은 여전히 반응이 잘 나타나지 않는 저항성 또는 이상반응이 나타나는 불내성이 발생할 확률이 높아 미충족 수요가 존재하는 상황이었다.

이번 행사는 TKI 치료를 받는 만성골수성백혈병 환자들의 치료 환경에 관심을 갖고 환자들이 겪는 고충에 대해 공감하기 위해 기획됐다. 더 나아가, 의료진과 상담 및 치료제 전환을 통해 치료 예후뿐만 아니라 환자들의 일상적인 삶의 질을 개선할 수 있다는 점을 알릴 수 있도록 ‘바꿀 수 있는 불편은 바꾸세요’를 테마로 진행됐다.

만성골수성백혈병 환자가 기대하는 치료 목표는 ▲질환의 진행을 멈추거나 늦추는 것 ▲삶의 질 유지 및 개선 ▲이상반응 최소화 및 관리 등이다. 하지만 치료 시 나타날 수 있는 ‘두통’, ‘식욕부진’, ‘심혈관계 위험’ 등 다양한 이상반응은 삶의 질에 영향을 미칠 수 있다. 이전에 진행된 여러 연구 결과에 따르면, 환자의 최대 67%가 이전 TKI 치료에 불내성을 보이는 등 미충족 수요가 컸다. 특히 치료 차수가 길어질수록 불내성으로 인한 치료 실패율이 증가하는데, 3차 이상 치료에서 지속적인 반응을 확인한 치료 옵션이 제한적이었기에 환자 및 의료진의 고통이 큰 것으로 확인됐다.

또한 지난해 유럽혈액학회(EHA) 하이브리드 학술대회에서 발표된 ‘만성골수성백혈병의 미충족 수요 조사’에 따르면, 치료제의 개발로 대부분의 환자와 의료진은 만성골수성백혈병 치료 효과에 만족하고 있으나, 여전히 신체적 또는 정서적 피로와 함께 치료 효과에 대한 우려와 스트레스를 받고 있는 것으로 나타났다.

한국노바티스 임직원들은 만성골수성백혈병에서 TKI 치료 시 발생할 수 있는 증상에 대해 알아보고, 환자들이 편안한 치료를 받기를 바란다는 의미에서 이러한 증상들이 적힌 폼보드를 덜어냈다. 또한 이전에 2개 이상 TKI 치료를 받은 만성골수성백혈병 환자들이 불내성으로 인한 이상반응 발생 시 전문의와 상담해 치료제 전환을 통해 극복할 수 있도록 응원의 메시지를 적었다. 

한국노바티스 혈액암사업부 이지윤 상무는 “만성골수성백혈병은 과거보다 치료 환경이 많이 발전했지만, 여전히 개선돼야 할 부분이 존재하는 영역이다. 환자가 TKI로 치료 중 이상반응이 발생할 시 참는 것보다는 전문의와 상의해 적절한 조치를 취한다면 일상을 누릴 수 있을 것”이라며, “한국노바티스는 더 많은 만성골수성백혈병 환자들이 셈블릭스의 치료 혜택을 받을 수 있을 것이라 기대하며, 앞으로도 환자들의 일상을 응원할 것”이라고 밝혔다.

한편 STAMP 억제제로 국내 최초 허가된 셈블릭스는 ATP 결합 부위를 표적으로 하는 다른 TKI와 달리 BCR::ABL1의 미리스토일 포켓에 특이적으로 결합하는 기전으로, 비표적 부작용 우려가 적고 ATP 결합 부위의 돌연변이에 대한 저항성 발생 가능성이 낮다. 이러한 혁신적 기전을 바탕으로, 셈블릭스는 ASCEMBL 임상 연구를 통해 보수티닙 대비 우수한 주요 분자학적 반응(Major Molecular Response. MMR)을 달성하며 임상적 유용성을 보였으며, 안전성 프로파일도 관리 가능한 것으로 나타났다.

특히 셈블릭스는 작년 미국혈액학회(ASH 2023)에서 최대 8년까지 장기 추적 결과 및 4년차 최신 업데이트 결과를 발표하며 장기적인 임상적 유용성 및 관리 가능한 안전성 프로파일을 확인했다. 또한 2023년 7월부터 이전에 2가지 이상의 TKI로 치료를 받은 만성골수성백혈병 환자에서 건강보험 급여 적용되어 임상 현장에서 활발히 사용되고 있다.