한독 관계사 레졸루트가 10월 17일(미국 시간) RZ358이 유럽의약청(EMA)로부터 선천성 고인슐린증 치료를 위한 우선 심사대상 의약품(Priority Medicines, PRIME) 자격을 획득했다고 발표했다.

유럽의약청의 우선 심사대상 의약품 자격은 미충족 의료 수요가 있는 영역에서 임상시험을 통해 환자에게 잠재적 이점이 입증된 신약에 부여되고 있다. 새로운 치료법을 환자에게 더 빠르게 적용하는 것을 목표로 개발과 평가를 가속화하고 지원을 강화하기 위해 마련됐다.

이번 지정과 관련해 유럽 의약청은 선천성 고인슐린증은 현재 특별히 승인된 치료법이 없어 미충족 의료 수요가 있으며 심각한 저혈당은 단기적이고 장기적인 위험을 초래한다고 설명했다. 특히, RZ358의 우선허가심사 자격은 선천성 고인슐린증에 대한 ‘RIZE study’ 결과를 기반으로 부여됐다. 

RZ358의 안전성과 효과를 확인한 해당 임상 결과, 저혈당 사례와 시간이 75%가량 개선된 것으로 나타났다. 또한, 혈당 개선 효과가 연령과 무관하게 나타났으며 2-6세, 6-12세, 12세 이상의 환자 연령대에서 유사하게 보였다.

레졸루트의 수잔 스튜어트 최고규제책임자(Susan Stewart, JD, Chief Regulatory Officer)는 “이번 분기에 시작되는 RZ358 임상 3상에 앞서 우선허가심사 자격을 얻게 돼 매우 기쁘다. 이를 통해 유럽의약청으로부터 선천성 고인슐린증이 매우 심각한 질환이며 RZ358이 의미 있는 치료 효과를 통해 환자와 가족에게 긍정적인 영향을 미칠 수 있음을 인정받을 수 있었다”고 말했다.

한독 김영진 회장은 “RZ358은 고무적인 임상 결과를 보이고 있고 올해 9월 미국에서는 의약품 동정적 사용제도에 따른 종양 매개성 고인슐린증으로 인한 난치성 저혈당 환자 대상 RZ358 투약이 시작됐다”며 “현재 치료 방법이 매우 제한적인 고인슐린증에 있어 RZ358이 새로운 치료 옵션이 될 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.

레졸루트가 개발하고 있는 RZ358은 인슐린 수용체 특정 부위에 작용을 하는 단일클론항체이다.  선천성 고인슐린증뿐 아니라 과도한 인슐린 증가를 특징으로 하는 여러 질환의 치료를 위해 개발되고 있다. RZ358은 미국과 유럽에서 선천성 고인슐린증 치료를 위한 희귀질환 의약품(Orphan Drug Designation)으로 지정받았으며 추가로 미국에서 소아희귀질환 의약품(Pediatric Rare Disease Designation) 지정을 받았다. 

레졸루트는 선천성 고인슐린증 환자를 대상으로 한 RZ358 2b 임상인 ‘RIZE study’에서 RZ358의 저혈당 치료 효과와 안전성을 확인했다. 올해 4분기에는 생후 3개월 이상 참가자를 대상으로 한 임상 3상을 미국 이외의 국가에서 진행할 예정이다. 

레졸루트는 희귀, 대사 질환에 대한 표적 치료제를 개발하고 있는 바이오벤처이다. 선천성 고인슐린증 치료제 RZ358, 경구용 당뇨병성 황반부종 치료제 RZ402 등을 개발하고 있다. 한독은 RZ358와 RZ402의 국내 상업화 권리를 보유하고 있다.