척수성근위축증 경구치료제 임상 연구 시작
양산부산대병원에서 로슈의 척수성근위축증 경구치료제 ‘에브리스디(성분명, 리스디플람)’ 의 연구자 주도 임상연구가 개시됐다. 에브리스디는 매일 경구 복용하는 액체 형태의 약으로, 척수강 내 투여가 필요하지 않아 투약이 편리하고, 척추 변형 환자에게도 투여에 제한이 없다. 에브리스디는 개발 단계에서 국내 임상시험이 없었으며, 지난 2020년 11월 국내 신약으로 허가(식약처)된 이후 보험약가 협상이 진행 중이다.
이번 연구는 청소년기 및 성인기 척수성근위축증 환자를 대상으로 양산부산대병원 신경과 신진홍 교수와 강남세브란스병원 신경과 박형준 교수의 주도 하에 이뤄진다.
이전까지의 척수성근위축증의 임상연구는 영아 및 소아를 주요 대상으로 하여 진행돼 왔으며, 청소년과 성인 환자, 특히 보행 가능한 환자에 대한 치료 연구 결과는 상대적으로 부족한 상황이다.
이 때문에 이번 연구를 통해 소아기 이후의 척수성근위축증 환자에 대한 치료제 효과 및 필요성에 대한 임상 증거 자료를 확보할 수 있을 것으로 기대된다.
한편, 최근 졸겐스마와 스핀라자 등 척수성근위축증 치료제를 비롯해 각종 희귀 난치성 질환의 치료제 개발이 전세계적으로 가속화되고 있다.
이에 신진홍 교수는 “환자들에게는 더할나위 없이 기쁜 소식이지만, 초고가 신약들에 대한 약제비는 보험 재정에 부담으로 다가올 수 밖에 없다”라며 “신약 승인 이후에도 추가 연구를 통해 객관적인 치료 효과를 파악하고, 이를 통해 보험 급여 기준을 합리적으로 개선해 나갈 필요성이 강조된다”라고 말했다.
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