한국노바티스(대표이사 사장 유병재)는 12월 6일부터 9일까지 미국 플로리다에서 개최된 제67회 ‘미국혈액학회 연례 학술대회(American Society of Hematology, 이하 ASH 2025)’에서 자사의 발작성 야간 혈색소뇨증(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, 이하 PNH) 치료제 ‘파발타(Fabhalta, 성분명: 입타코판)’의 장기 추적 데이터와 신규 하위 환자군 분석 결과를 공개했다고 밝혔다.

지난 7월 건강보험 급여가 적용된 파발타는 보체 대체 경로를 상위 단계에서 조절하는 B인자 억제제로, 국내 최초로 허가된 성인 PNH 대상 단일 경구 치료제다.

PNH는 조혈모세포의 후천적 돌연변이로 인해 발생하는 희귀 혈액 질환으로, 혈관 내·외 용혈이 지속되면서 혈전증, 신부전 등 여러 합병증으로 이어질 수 있다. 환자 연령대는 다양하지만 사회·직업 활동이 활발한 30~59세가 절반 이상을 차지해 치료 방식과 증상 관리가 일상 전반에 영향을 미칠 수 있다. 

현재 표준요법으로 사용되는 C5 억제제는 정맥주사로 투여되며 일정 간격의 병원 방문이 필수적이고, 투여 시간과 이동·회복 과정에서 발생하는 부담도 적지 않다. 또한 치료 중에도 빈혈과 피로감을 호소하는 환자가 많아 기존 치료만으로는 충족되지 않는 의료적 수요가 지속적으로 제기돼 왔다.

이러한 배경 속에서 이번 ASH 2025에서 공개된 두 건의 연구는 파발타의 장기 치료 효과와 확장된 환자군에서의 임상적 의미를 확인했다. 발표된 연구는 ▲파발타의 장기 치료 효과를 평가한 장기 추적 연구와 ▲항-C5 치료 중 헤모글로빈(Hb)이 10~<12g/dL 수준을 보인 환자군에서 파발타 전환 효과를 평가한 APPULSE-PNH 3b상 하위분석이다.

파발타의 장기 추적 연구(Roll-over Extension Program, REP)는 임상 2상 참여 성인 PNH 환자를 대상으로 파발타 단독요법을 지속 투여하며 최대 5년간의 안전성과 유효성을 평가했다. 분석 결과, 파발타 장기 투여 환자들은 평균 헤모글로빈 수치를 비롯한 주요 용혈 관련 지표가 안정적인 수준으로 유지됐다. 4년차와 5년차 평균 헤모글로빈 수치는 각각 12.1g/dL과 12.9g/dL로 나타났으며, 수혈과 상관없이 Hb≥12g/dL 기준을 충족한 환자는 각각 약 64%, 67%였다. 

전체 환자의 96%는 추적 기간 수혈 없이 치료를 지속했으며, 용혈 관련 지표에서도 4·5년 차 모두 약 80% 이상이 LDH 1.5배 상한값(ULN) 미만을 유지했다. 절대 망상적혈구(ARC) 수치는 모든 환자에서 정상 범위로 회복되었으며, 안전성 평가에서도 새로운 안전성 신호도 보고되지 않았다.

 

APPULSE-PNH 3b상의 하위 환자군 분석에서는 기존 항-C5 치료 중 헤모글로빈 수치가 10g/dL 이상 12g/dL 미만인 PNH 성인 환자를 대상으로 파발타 단독요법의 24주 치료 효과를 평가했다. 이 환자군은 항-C5 치료로 헤모글로빈 수치가 일정 수준까지 회복됐지만, 피로감 등 혈관 외 용혈(EVH) 기반 증상이 지속되는 특성이 있었다. 

분석 결과 파발타 전환 후 평균 헤모글로빈 수치가 2.4g/dL 상승해 일관된 임상적 개선을 보였으며, 치료 기간 중 수혈이 필요한 사례는 없었다. 또한 환자가 직접 보고한 피로도 평가 지표(FACIT-Fatigue) 점수는 평균 6.4점 향상됐고, 치료 효과·편의성·전반적 만족도를 반영하는 약물 치료 만족도(TSQM-9)의 모든 항목에서 점수가 증가했다.

삼성서울병원 혈액종양내과 장준호 교수는 “이번 학회에서 발표된 두 연구는 경구 단일요법인 파발타가 장기적으로 안정적인 치료 효과를 유지함과 동시에, 기존 C5 억제제에 비교적 양호한 반응을 보인 환자군에서도 추가적인 개선 가능성을 확인한 결과”라고 설명했다. 이어 “PNH는 활동적인 연령대의 환자 비중이 높아 치료 과정이 일상과 업무 전반에 영향을 미칠 수 있는 만큼, 파발타가 환자들의 삶의 질을 높이는 새로운 경구 치료 옵션이 될 것으로 기대한다”고 말했다.

한국노바티스 혈액암사업부 이지윤 전무는 “이번 발표는 파발타가 장기 치료 환자와 확장된 환자군 모두에서 기존 3상 임상과 일관된 효과와 안전성을 재확인한 결과”라며, “한국노바티스는 국내 PNH 환자들이 치료 과정에서 겪는 부담을 줄이고 더 나은 치료 환경을 마련하기 위해 지속적인 노력을 이어가겠다”고 밝혔다.