HLB이노베이션의 자회사인 미국에 위치한 베리스모 테라퓨틱스는 고형암 치료를 위한 차세대 키메릭항원수용체-T세포(CAR-T) 치료제인 ‘SynKIR-110’의 임상1상이 계획대로 진행되고 있다고 밝혔다. 

회사 측은 펜실베이니아대학교병원, MD 앤더슨 등 주요 암센터에서 SynKIR-110의 환자투여를 진행 중이며, 현재 코호트4 마무리 단계에 있다고 설명했다.

베리스모는 올해 말 또는 내년 상반기에 미국에서 열리는 주요 학회에서 SynKIR-110의 안전성 및 초기 효능에 대한 임상1상 중간데이터(Interim data)를 공개할 계획이다.

SynKIR-110은 재발성·불응성 난소암, 담관암, 중피종을 적응증으로 개발 중이며, 이번 임상 1상은 안전성과 초기 효능을 평가하고 임상2상적정용량(RP2D)을 확인하는 것을 목표로 한다. 특히 해당 적응증들은 미충족 의료 수요가 높은 영역으로, 임상 2상에서 확증적 데이터를 확보할 경우 미국 식품의약국(FDA)에 신약허가신청서를 제출할 수 있으며, 이를 통해 기존 치료제 대비 신속한 시장 진입이 가능할 것으로 예상된다.

베리스모는 신속한 임상 2상 진입을 위해 GMP(우수 의약품 제조 및 품질관리 기준) 생산 공정 역량을 확보하고, 미국 동부 소재 위탁생산(CMO)에 대한 기술 이전 등을 통해 생산 준비를 진행하고 있다.

 

베리스모 테라퓨틱스 대표이자 HLB이노베이션 각자대표인 브라이언 킴 대표는 “고형암 임상시험에서 환자 투여가 빠르게 확대되고 있다는 점은 SynKIR-110 대해 여러 주요한 암센터들의 높은 잠재력과 임상적 수요를 보여주는 중요한 신호이자, CMC 및 임상 개발 과정에서 내부 팀 역량을 입증하는 성과”라고 말했다.

한편, CAR-T 치료제는 혈액암에서 탁월한 효과를 보이며 ‘기적의 항암제’로 자리매김해 글로벌 시장을 빠르게 확대해왔지만, 아직까지 고형암에서는 한계를 보여왔다. 베리스모의 공동 창업자들은 세계 최초 상용화된 CAR-T 치료제 ‘킴리아’ 개발 경험을 바탕으로, 기존 CAR-T의 가장 큰 한계로 지적되는 T세포 탈진(T-cell exhaustion) 현상을 극복하기 위해 독자적 ‘KIR-CAR’ 플랫폼 기술을 개발했다. 

기존 상용화된 CAR-T는 부자연스러운 수용체 구조로 인해 과도한 에너지 소모와 탈진 현상이 발생하는 반면, 베리스모의 KIR-CAR 플랫폼은 주된 면역세포 중 하나인 NK세포에서 발견되는 KIR 수용체를 T세포에 적용해, CAR-T 세포가 휴식을 취하면서 체내에서 장기간 기능을 유지할 수 있도록 설계됐다. 

베리스모는 고형암 치료제 SynKIR-110 개발과 함께 혈액암 치료제 SynKIR-310의 미국 다기관 임상 1상도 병행하고 있다. 지난해 12월 SynKIR-310의 기술적 가치를 인정받아 소포림프종혁신연구소(IFLI)와 전략적 투자 및 파트너십을 체결했으며, 내년에는 혈액암 임상1상의 초기 데이터를 발표할 계획이다. 아울러 회사는 HLB이노베이션과 함께 CAR-T 제조 공정의 복잡성을 개선하기 위한 차세대 기술 개발에도 나서고 있다.