서울성모병원, 소아백혈병 ‘CAR-T’ 세포치료제로 치료 성공

필라델피아 양성 급성 림프모구 백혈병 재발 고위험군 환아, 맞춤형 치료제로 ‘완전관해’ 도달

가톨릭대학교 서울성모병원 혈액병원 소아혈액종양센터가 필라델피아 양성 급성 림프모구 백혈병 환아에 카티(CAR-T)치료제 ‘킴리아’를 투약해 치료에 성공했다.

급성 림프모구 백혈병은 모든 연령에서 발생하지만 소아에게 가장 일반적인 암으로 15세 미만의 소아 백혈병의 75%를 차지한다. 이 환아와 같이 필라델피아 염색체에 양성 반응을 보이고, 조혈모세포이식 치료까지 받았으나 재발한 사례는 고위험군에 해당한다. 

카티치료제는 기존 항암치료에 반응이 없던 환자들에게 높은 치료효과를 입증 받은 첨단 바이오 의약품으로, 올해 4월부터 치료제 중 ‘킴리아’의 국민건강보험 적용으로 환자 부담금이 크게 줄었다. 이로서 향후 더 이상 치료에 반응이 없는 불응성이나, 환자의 몸에 암세포가 다시 생겨나는 재발 혈액암 환자들에게 새로운 희망이 될 것으로 보인다.

환아는 2019년 10월 필라델피아 양성 급성 림프모구 백혈병을 진단 받아 항암치료 중 2020년 3월 형제로부터 조혈모세포 이식을 받았다. 혈액 검사에서 백혈병 세포가 제거된 상태인 ‘완전관해’를 진단 받고 퇴원하여 일상 생활로 돌아갔으나, 올해 4월 18일 같은 질환이 재발했다. 

이미 항암과 조혈모세포 이식 치료까지 받고 재발된 터라, 소아혈액종양센터는 고심 끝에 최근 도입된 카티치료를 결정했다. 5월 10일 환아의 혈액에서 T세포를 추출한 뒤 맞춤형 치료 세포를 장착한 ‘킴리아’를 제조하고 6월 14일 환아에게 투여했다. 입원 치료로 환아의 건강 상태를 주시하던 중 마침내 상태가 안정돼 시행한 골수검사에서 완전관해를 확인받고 7월 1일 퇴원했다. 퇴원 후 7월 7일 정기검진을 위해 찾은 병원에서 혈액검사 결과 필라델피아 염색체도 음성인 최고상태 완전관해에 도달한 것으로 확인됐다. 

환아의 어머니는 “힘든 치료 기간을 씩씩하게 이겨 낸 아이에게 고맙고, 앞으로 재발 없이 건강하게 완치돼, 백혈병을 앓고 있는 다른 친구들에게도 희망이 됐으면 좋겠다”며 올해는 초등학교 교육을 온라인으로 받고 있지만, 내년에는 학교에 갈 수 있기를 소망한다고 전했다.   

환아의 주치의 김성구 교수는 “소아백혈병은 소아암 중 가장 비율이 높은 질환으로 환아가 진단 받으면 항암치료와 조혈모세포이식 까지 받으며 오랜 기간 병마와 싸우는데, 이번 성공이 기존 치료법으로도 건강을 되찾기 어려웠던 많은 환아들에게 새 희망이 되기를 바란다”고 소감을 밝혔다.

소아혈액종양센터장 이재욱 교수는 “이번 성공은 새로운 치료법이 안전하게 적용될 수 있도록 서울성모 혈액병원이 체계적인 치료 시스템을 갖춘 덕분으로, 앞으로도 치료 대상 환아를 확대하는 한편 새로운 치료 후 생길 수 있는 환아의 장기적인 합병증도 센터 차원에서 세심히 관리할 것”이라고 말했다. 

카티치료제는 암의 살상능력이 있는 T 면역세포를 키메릭 수용체(CAR)로 불리는 단백질에 결합함으로써, 종양세포를 보다 강력하게 사멸시키는 최신 1인 맞춤형 면역 세포치료이다. 암세포만 선택적이고 강력하게 공격하여, 난치성 혈액암 환자에게 혁신적인 치료법으로 각광받고 있다.  

카티치료제 ‘킴리아’는 1회 투약으로도 극적인 효과를 얻을 수 있는 것으로 확인되고 있다. 환자 혈액에서 T세포를 뽑아 냉동시킨 뒤 미국으로 보내 환자 맞춤형 치료제로 제조 후 다시 한국에서 치료한다. 인체세포를 이용하는 치료법이기 때문에, 의료기관이 카티치료제를 처방하려면 세포치료를 위한 필수시설인 세포처리시설 GMP(Good Manufacturing Practice)을 구비해야 하는 등 까다로운 기준이 적용되고 있다.  

한편, 서울성모병원 혈액병원은 국내 최초로 혈액질환을 종합적으로 진료하는 독립된 시스템을 갖춘 병원으로, 다른 국내외 대학병원 등 3차 의료기관에서 의뢰한 환자들이 몰려 ‘혈액암의 4차 병원’으로 인식되고 있다. 암 세포만 골라 공격하는 첨단 바이오 의약품 치료에도 앞장서, 현재 신약만이 유일한 희망인 19명의 환자가 카티치료를 준비하고 있다.