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제약/바이오

화이자 ‘베네픽스’, 혈우병 예방도 주1회 주사로 충분

베네픽스, 복약 순응도 높고 환우 삶의 질 개선 도와



베네픽스의 주1회 용법이 혈우병 B형 환자의 삶의 질을 개선하고 치료에 적극적으로 나설 수 있을 것이라는 의견이 제시됐다.

14일 한국화이자제약이 오는 17일 세계 혈우인의 날을 기념해 베네픽스 주1회 용법을 통해 혈우병 B형 치료제의 현재를 되돌아봤다.

베네픽스는 그간 9인자 혈우병 B형 환자의 치료제로 사용되다, 최근 예방요법을 위해 주1회 용법에 대해 식약처로부터 허가받았다.

이날  대구가톨릭대학교병원 최은진 교수와 경북대학교 병원 김지윤 교수가 연자로 나서 강연했다.

먼저 최 교수는 베네픽스의 주1회 용법 허가 획득의 의미에 대해서 설명했다.

최 교수는 “그간 혈우병 치료에 있어서 기존에는 환자별로 대체요법이 사용되기도 했고, 소아나 중증 환자는 예방요법을 권하는 등 다양한 방법이 적용됐지만, 지난해 세계혈우연맹이 치료 가이드라인을 개정하면서 모든 환자들이 출혈을 방지할 수 있도록 예방 요법을 적용하는 것이 표준 치료로 채택됐다.”고 언급했다.

이어 “암도 표적치료를 통해 치료하듯 모든 병은 개인 맞춤형으로 치료하는 것이 중요해진 시대적 흐름에 따라 가이드라인도 변화됐다”고 짚었다.

임상 연구는 베네픽스의 두 가지의 예방 요법 효능과 안전성을 알아보기 위해 약 59주간 진행됐다. 임상은 다기관 무작위 공개 4주기의 교차 연구와, 보충요법 대비 주 1회 100IU/kg 예방요법의 효능과 안전성을 확인하기 위해 진행된 다기관, 전향적 및 공개라벨 임상시험으로 진행했다.

그 결과 주 1회 예방요법은 보충요법 대비 연간 출혈 발생률을 94% 감소시켰고, 주2회 예방요법과 비교해도 연간출혈발생률에 대해 유의한 차이를 나타내지 않았다고 설명했다.

주1회 예방요법으로 베네픽스를 투여한 환자들은 약 1주 후에도 49%의 혈중 9인자 레벨이 2IU/dL 이상으로 관찰됐고, 3명의 환자에서 혈중 9인자 레벨이 0으로 나타났지만, 예방 요법 동안 측정된 ABR 또한 0이었다.

적합한 환자군을 찾기 위해 의료진들을 대상으로 한 설문 조사 결과도 긍정적이었다. 

최 교수는 예방요법 방해 요인과 연령에 따른 모니터링 기준과 장점들, 주1회 예방요법이 적합한 연령군 등에 대해 설문조사한 결과, “환자들의 순응도가 좋았고, 주사 횟수가 적어 감염 위험성도 낮다. 전반적으로 삶의 질이 향상됐고, 어린이나 노인 환자 등 정맥 주사에 대해 어려움을 갖는 환자들에게 좋은 가이드라인이 됐다”고 정리했다.

실제로, 6세 미만의 환자들에서 높은 점수를 얻었으며 중증, 중등도, 경증 등 모든 환자군에서 예방요법을 시행할 수 있었다.

한편 경북대학교 김지윤 교수는 혈우병 9인자의 치료 변천사를 토대로 혈우병의 치료 변천 과정에 대해 설명했다.

혈우병 중증 환자를 중등증으로 바꾼 예방요법은 환자들의 출혈 예방이라는 단순한 목적을 넘어, 일반인과 유사한 삶의 질을 달성하기 위한 치료로 변해왔다. 대체요법 이후에는 유전자 치료가 떠오르고 있는데, 지속적 장기간의 응고인자 발현과 일관성 있는 결과, 최저 빈도의 면역반응, 최저 용량을 목표로 한다는 게 김 교수의 설명이다.

김 교수는 “유전자 치료는 현재의 치료 필요성 자체를 제거하고, 잦은 치료 관리의 부담을 줄이는 이점을 제공할 수 있다. 유전자 치료는 이식유전자 제품의 엄격한 규제가 필요하지 않아 편리하다. “며, “30~60개의 새 유전자치료제가 2030년까지 미국에 출시되고, 35000명의 혈우병 환자가 치료될 것”이라고 예측했다.

한국화이자제약 희귀질환사업부 대표 조연진 상무는 “이번 베네픽스의 주 1회 예방요법 허가를 통해 9인자 혈우병 환우들에게 보다 개선된 새로운 투약의 옵션을 제공하게 돼 기쁘게 생각한다”고 밝혔다.