희귀난치질환치료제 국내 출시 잇달아

젠자임·암젠·샤이어 등 국내 진출…미충족 수요 아직도 많아

국내에 소개되지 않았던 희귀난치질환 치료제들이 최근들어 국내에서 잇달아 출시되고 있다. 특히 희귀난치질환을 전문으로 하는 제약사들도 한국법인을 열고 새로운 약물들을 선보이고 있다. 국내에 새롭게 선보인 희귀난치질환 치료제들과 한국에서 희귀난치질환 치료제 사용 현황에 대해 살펴봤다. [편집자 주]

한국에 별도법인을 설립한 글로벌 희귀난치질환 치료제 개발 전문 회사는 젠자임, 암젠, 샤이어 등이 있다. 국내에 가장 먼저 진출한 곳은 젠자임이다.

젠자임은 고셔병치료제 '세레자임주', 파브리병 치료제 '파브라자임주', 뮤코다당체침착증 치료제 '알두라자임주', 헌터증후군 치료제 '엘라프라제주', 폼페병치료제 '마이오자임주', 갑상선암치료제 '타이로렌주', 다발성경화증치료제 '오바지오필름코팅정'과 '렘트라다주' 등을 시판하고 있다.

암젠은 지난해 11월에 국내 법인이 공식으로 출범했다. 암젠은 이후 급성 림프모구성 백혈병치료제 '블린사이토'와 다발성 골수종치료제 '키프롤리스'의 국내 시판에 들어갔다.

암젠은 GSK로부터 회수하는 3개 약제에 대해서도 재발할 예정인 것으로 알려졌다. 골다공증치료제 '프롤리아'와 '엑스지바', 항암제 '벡티빅스' 등이다.

이상지질혈증치료제인 PCSK9억제제 '레파타'에 대해서도 식약처에 시판허가를 신청한 것으로 전해졌다.

암젠은 국내 법인 출범식에서 한국을 글로벌 사업 확장의 중요한 교두보로 삼을 계획이라고 밝힌 바 있다.

샤이어는 지난 3월 국내 법인을 공식으로 출범시켰다. 샤이어는 혈우병치료제에 특화된 박스엘타 국내 법인을 통합할 계획이어서 희귀난치질환 분야에서 강력한 존재감을 보일 전망이다.

샤이어는 국내 출범 이전에도 파트너사를 통해 파브리병 치료제 ‘레프라갈주(아갈시다제 알파)’ , 고셔병 치료제 ‘비프리브주(베라글루세라제알파)’, 만성신부전 환자 또는 만성 신장 질환 환자의 고인산혈증 치료제 ‘포스레놀정(탄산란탄)’ 등 희귀질환 치료제를 국내시장에 공급해왔다.

악텔리온은 한독을 통해 폐동맥고혈압치료제 '트라클리어정'과 '옵서미트정', 고셔병과 니만픽-C병 치료제 '자베스카' 등을 국내에 선보이고 있다.

한국화이자제약은 조직 개편을 통해 출범하는 '화이자 이노베이티브 헬스' 사업 부문에 희귀질환 사업부를 별도로 구성했다. 희귀질환사업부는 혈우병치료제를 중심으로 운영될 계획이다.

한국에 출시하지 않았던 새로운 치료제들을 지속적으로 선보이며 시장을 확대해 나간다는 계획이다.

국내 제약사 중에서도 희귀난치질환 치료제 시장에 진출하는 곳이 생기고 있다.

녹십자가 대표적이다. 녹십자는 헌터증후군 치료제 '헌터라제'를 개발해 국내 뿐만 아니라 글로벌 시장도 노크하고 있는 상황이다.

이지수앱스와 협력을 통해 고셔병치료제 '애브서틴'과 파브리병 치료제 '파바갈'을 판매하고 있다.

국내 희귀난치질환 치료제 공급이 증가하고 있으나 실제 임상 현장에서는 사용에 어려움을 겪고 있는 것으로 조사됐다.

이화여자대학교 약학대학 이정연 연구팀이 한국임상약학회지에 기고한 '상급종합병원과 희귀난치성질환 전문병원의 희귀의약품 사용 현황' 논문을 통해 "희귀의약품은 그 사용량 및 대상 환자가 해마다 증가하고 있다"며 "약물사용이 증가함에 따라 약품의 공급 및 보유현황, 공급 진행현황에 대한 실시간 정보 제공 및 지역약물감시센터, 희귀의약품센터 등 희귀의약품 사용과 관련된 이상반응 보고 활성화를 통한 약물 안전성정보 수집, 환자 및 의료진 공유의 노력을 통해 안전하고 효과적인 희귀의약품 사용에 기여할 수 있을 것"이라고 밝혔다.

연구팀은 희귀의약품으로 조사된 의약품은 318품목이었으나, 희귀의약품으로 지정 또는 허가를 받고도 생산중단 또는 수입중단 또는 유통이 확인되지 않은 의약품이 76품목 23.9%, 국내 미허가 의약품은 14품목 4.3%로 약 28%의 의약품은 환자나 의료진이 필요한 상황에도 즉시 사용이 어려울 것으로 예상했다.

2010년 보건사회연구원 연구결과에서도 국내시판 희귀의약품의 대부분이 수입의약품이며, 이러한 제품들이 국내허가체계에서는 심사자료의 상당 부분을 생략하고 신속한 허가를 진행하며, 시판 후 관리에서도 재심사를 면제함을 보고한 바 있어 이러한 사유로 희귀의약품 관련 정보가 부족할 것으로 추정된다고 밝힌 바 있다는 설명이다.

희귀의약품 임상시험 과정에서 충분한 환자수 확보가 어려워 일반적인 신약개발에서 수행하는 수준의 근거를 기대하기 어려운 점도 희귀의약품 관련 약품정보의 부족의 원인으로 추정하기도 했다.

제약업계 관계자는 "희귀난치질환 분야는 환자수도 적고 시장이 작기는 하지만 충족되지 않은 수요가 아직도 매우 큰 분야"라며 "아직 충족되지 못한 부분의 희귀난치치료제의 국내 도입은 향후에도 지속될 것"이라고 말했다.